重组质粒是细胞与基因治疗(CGT)、基因编辑领域的重要载体，具体可用于：
裸质粒治疗药物
裸(luo)质粒作为(wei)基因(yin)表达(da)载体，作为(wei)蛋(dan)白疗法的替代方案；
病毒载体原料
重(zhong)组质(zhi)粒可用(yong)于(yu)组装(zhuang)慢病毒(LV)、腺相关病毒(AAV)，用(yong)于(yu)DNA疫苗(miao)、基(ji)因治(zhi)疗或(huo)基(ji)因编辑；
mRNA/circRNA原料
线性化质(zhi)粒作为mRNA体外转(zhuan)录模(mo)板，是mRNA/circRNA疫苗或药物(wu)的重要上游原料。
耀海生物
重组质粒CMO生产技术转移服务
ICH Q10指导原则将药(yao)品的生(sheng)命周期分为4个阶(jie)段：药(yao)品研(yan)发、技术转(zhuan)移、商(shang)业化生(sheng)产、产品终止。
其(qi)中(zhong)(zhong)技(ji)(ji)术(shu)转(zhuan)移(yi)是(shi)药品生(sheng)命周期的(de)(de)重(zhong)要(yao)一环，是(shi)连接药品研发(fa)和(he)商业化生(sheng)产(chan)(chan)(chan)的(de)(de)承上启下的(de)(de)关键环节。技(ji)(ji)术(shu)转(zhuan)移(yi)主(zhu)要(yao)包(bao)括生(sheng)产(chan)(chan)(chan)工艺(yi)、中(zhong)(zhong)间体控(kong)制、原辅料质量标准、检测方法(fa)及(ji)其(qi)他与产(chan)(chan)(chan)品质量相关联的(de)(de)技(ji)(ji)术(shu)与方法(fa)。技(ji)(ji)术(shu)转(zhuan)移(yi)的(de)(de)主(zhu)要(yao)目标是(shi)实现研发(fa)与生(sheng)产(chan)(chan)(chan)之(zhi)间或不同生(sheng)产(chan)(chan)(chan)场地(di)之(zhi)间产(chan)(chan)(chan)品及(ji)相关知识的(de)(de)转(zhuan)移(yi)，包(bao)括MAH与CDMO、CMO、CRO企业间的(de)(de)转(zhuan)移(yi)，以实现产(chan)(chan)(chan)品的(de)(de)持(chi)续稳定生(sheng)产(chan)(chan)(chan)。
耀(yao)海生(sheng)物根据《中(zhong)国药(yao)典(dian)》2020版、ICH Q10、WHO、PDA TR65、ISPE等技术转移(yi)指南，建立了从小试工(gong)艺开(kai)发、中(zhong)试生(sheng)产至GMP生(sheng)产阶段（原液及制剂）的技术转移(yi)管理(li)办法，明确技术转移(yi)流程，并基于(yu)质量源于(yu)设计(ji)（QbD）理(li)念(nian)，对(dui)转移(yi)过程进行法规方面和质量管理(li)的全(quan)(quan)面风险(xian)评估，加强药(yao)品全(quan)(quan)生(sheng)命周期(qi)管理(li)，确保技术转移(yi)的成(cheng)功，充(chong)分保证药(yao)品的安全(quan)(quan)、有效和质量可控。
技术转移服务详情
技术转移服务特色
丰富的工艺转移经验
充(chong)分评估(gu)工艺(yi)流程和检测方法的(de)完(wan)整(zheng)性和可行性，为客户提供全面的(de)工艺(yi)转移(yi)解决(jue)方案。
合规性保障平台
全(quan)面评估产(chan)品及(ji)质量标(biao)准(zhun)(zhun)的(de)合规性，如宿主来源、抗生素类型(xing)、毒性或致敏性，满(man)足注(zhu)册(ce)申报(bao)需求。合规制定(ding)原(yuan)辅料、包材、中间产(chan)物(wu)和终产(chan)物(wu)的(de)放行(xing)标(biao)准(zhun)(zhun)，全(quan)流程符合新版药典及(ji)GMP相关指导原(yuan)则。
专业的项目管理团队
专业PM精于(yu)发酵(jiao)、纯(chun)化和(he)制剂工艺(yi)转移(yi)和(he)生产工艺(yi)，能(neng)够识(shi)别和(he)控制项目(mu)风险，全(quan)周(zhou)期推动项目(mu)的运行。
丰富的技术转移/放大经验
可针对不同规模的发酵和层析系(xi)统，快速识别并调(diao)整关键参数(shu)。已成功(gong)交付100+重(zhong)组(zu)蛋白&多肽(tai)&质粒CMC项目，其中包括多个质粒项目覆盖从(cong)IND阶(jie)段至I、II、III期临床(chuang)阶(jie)段，及(ji)NDA申报阶(jie)段。
技术转移关键参数
技术转(zhuan)移过(guo)程中，一方面(mian)是设(she)备(bei)型号不(bu)一致、进(jin)行(xing)工(gong)(gong)艺(yi)(yi)转(zhuan)移或规模放(fang)大(da)的(de)(de)(de)参(can)数(shu)转(zhuan)换(huan)，如发酵罐和(he)离(li)(li)心(xin)机。不(bu)同(tong)品牌发酵罐径高(gao)比、搅(jiao)拌叶分布(bu)和(he)最(zui)大(da)转(zhuan)速(su)(su)有所差异，可以通过(guo)控制通气(qi)、转(zhuan)速(su)(su)和(he)溶氧(yang)量等关键参(can)数(shu)，完(wan)成(cheng)工(gong)(gong)艺(yi)(yi)的(de)(de)(de)验(yan)证和(he)放(fang)大(da)。另外，不(bu)同(tong)的(de)(de)(de)离(li)(li)心(xin)设(she)备(bei)（台式(shi)、落地、筒式(shi)或碟(die)式(shi)）适用于处理不(bu)同(tong)体积/批(pi)量的(de)(de)(de)样品，因此在(zai)放(fang)大(da)过(guo)程中，相当一部分的(de)(de)(de)工(gong)(gong)艺(yi)(yi)要(yao)进(jin)行(xing)离(li)(li)心(xin)设(she)备(bei)的(de)(de)(de)转(zhuan)换(huan)，关键的(de)(de)(de)离(li)(li)心(xin)工(gong)(gong)艺(yi)(yi)参(can)数(shu)包括转(zhuan)速(su)(su)、进(jin)料(liao)和(he)排渣时(shi)间(jian)（碟(die)式(shi)）。
另一方面(mian)是设备型号基本一致的条(tiao)件(jian)下、仅规(gui)模放大的参(can)数转换，例(li)如层(ceng)析纯化时(shi)，将(jiang)柱高和柱效保持在可控(kong)区间(jian)内，维持原有工(gong)艺的保留时(shi)间(jian)、载(zai)量(liang)和洗脱条(tiao)件(jian)（线性(xing)流(liu)速），只需根据实际规(gui)模改(gai)变(bian)柱体(ti)积和上样体(ti)积。过滤或超滤时(shi)，需根据实际放大规(gui)模改(gai)变(bian)膜(mo)面(mian)积、控(kong)制流(liu)速。
基(ji)于(yu)100+重组质粒(li)/蛋白/多肽(tai)CMO服务经验(yan)，耀海团队积累了(le)多种品(pin)牌、性能、型号的设备相关工艺转(zhuan)移经验(yan)，可快(kuai)速识(shi)别并调整关键设备参数(shu)，在(zai)维持客户产品(pin)原有品(pin)质的基(ji)础(chu)上实现快(kuai)速交付。
星耀小Tip:
工(gong)艺放(fang)(fang)大倍数(shu)建议在10倍以内，建议进行1-3批(pi)工(gong)程批(pi)，控制工(gong)艺放(fang)(fang)大的风险。
